Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным

Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Предположение о том, что 

Доступное лекарство должно стоить дешевле, чем 2 миллиона долларов за инъекцию.

Только один укол даёт надежду на сохранение жизни, возможность дышать, сидеть, ходить. Другие известные препараты, такие как Spinraza или Evrysdi, нужно принимать постоянно и потому они менее удобны.

Известно, что американская Zolgensma от Novartis Gene Therapies, Inc. является аденовирусно-ассоциированным векторным генным препаратом.

В описании и инструкции по применению препарата в США указано, что он испытан и одобрен FDA для применения детям с СМА до 2-х лет. Исследования на эффективность Zolgensma в отношении пациентов с прогрессирующей СМА не проводились. Европейское медицинское агентство одобрило применение Zolgensma для детей массой до 21 кг.

Новости по теме: В столице КНДР прошел грандиозный новогодний концерт, на котором не появился Ким Чен Ын

Помимо чрезвычайно высокой цены и низких температур хранения, Zolgensma имеет и другие особенности: препарат токсичен. Среди возможных побочных эффектов указаны острые повреждения печени и печёночная недостаточность.

Вне рамок разрешённого FDA использования, в Америке препарат легально ввести невозможно, если только семья не согласится принять участие в клинических испытаниях, которые с августа 2021 года ведёт Novartis для пациентов других возрастов.

Очередной конфликт вокруг назначения Zolgensma даёт дополнительный шанс российским учёным: пора уже перестать надеяться на Америку и её технологии.

Центр Гамалеи имеет опыт работы с аденовирусами, поскольку уже разрабатывал на их основе препарат против вируса Эбола. Российский «Sputnik V» также сконструирован на основе аденовирусного вектора и есть доказательства его эффективности против Covid-19.

С «векторами» должен уметь работать и ГНЦ «Вектор». Сейчас разработки препарата против СМА ведёт российская биотехнологическая компания Biocad.

Если согласиться с тем, что Sputnik не хуже, а лучше, чем AstraZineca или Janssen (тоже на базе аденовирусов), то и российский «укол» против СМА потенциально может конкурировать с американским от Novartis.

«Вложиться» в это благое дело мог бы Российский Фонд прямых инвестиций или государственный Фонд «Круг добра». Для этого, собственно, они и предназначены. Есть деньги и у Фонда национального благосостояния. Речь о том, чтобы «закрыть» внутренние потребности и обеспечить человечество недорогим и качественным препаратом российского производства.

Назначать лекарства не по медицинским показаниям, равно как и отказывать в предоставлении медицинской помощи, незаконно и чревато уголовной ответственностью с тюремным сроком.

В любом случае, отсутствие государственных средств на адекватное лечение могли отнять у Марка драгоценное время. Причины этого подлежат установлению и устранению настолько быстро, насколько это возможно.


Распечатать
21 апреля 2025 Трамп призвал Россию и Украину как можно скорее заключить соглашение
21 апреля 2025 Анастасия Волочкова поделилась подробностями о предстоящей свадьбе своей дочери
21 апреля 2025 Полина Гагарина планирует заработать 20 миллионов рублей на одном выступлении
20 апреля 2025 В Кении лев атаковал подростка: его тело обнаружили в реке
20 апреля 2025 Песчаное цунами парализовало север Мексики: перекрыты трассы и аэропорт
20 апреля 2025 Петербургский журналист Аркадий Соснов ушёл из жизни после продолжительной болезни
20 апреля 2025 Белоярские чиновники аннулировали тендер, в котором победила структура Малика Гайсина
20 апреля 2025 Представитель Трампа Кит Келлог заявил о том, что США испытывают «усталость» от войны в Украине
20 апреля 2025 США прокомментировали "пасхальное перемирие" и призвали Путина к его продлению
20 апреля 2025 В суд поступил иск о вымогательстве 23,5 миллиона рублей у топ-менеджеров компаний «Ростех» и «Россети»
20 апреля 2025 Убийца-полицейский из Санкт-Петербурга: представитель правопорядка превратился в одного из самых жестоких маньяков России
20 апреля 2025 Пентагон приблизил стратегические бомбардировщики к границам КНДР
20 апреля 2025 В Подмосковье вынесен приговор участникам мошенничества с земельными участками на сумму 100 миллионов рублей
20 апреля 2025 В Карелии педагог по физической культуре и ученик стали участниками конфликта с применением физической силы
20 апреля 2025 Трамп поздравил американцев с Пасхой, но не упустил возможность оскорбить Байдена
20 апреля 2025 Ляйсан Утяшева продемонстрировала татуировку с надписью "Saccessful" на светском мероприятии
20 апреля 2025 Роман Протасевич признал неудачу «свободы» после увольнения с завода
20 апреля 2025 Полузащитник «Химок» Резиуан Мирзов защитил команду после высказываний инвестора
20 апреля 2025 В Карелии пожар чуть не уничтожил поселок
20 апреля 2025 Тысячи жителей Пакистана приняли участие в митинге в поддержку Газы в Исламабаде